A punto de cumplir los 11 años (lo hará el viernes 8 de noviembre), Pelayo -un niño toledano afectado por la distrofia muscular de Duchenne- y su familia viven pendientes de que el Sescam les vuelva a autorizar el tratamiento de Atalureno que venía recibiendo desde los seis años y que le fue retirado en abril de 2019. Y viven pendientes de esa respuesta de la administración -que hasta el momento ha sido negativa- porque en estos meses han podido comprobar, tanto ellos como el neurólogo que le atiende, el deterioro que ha sufrido a raíz de dejar de tomarlo.
La distrofia muscular de Duchenne es la distrofia muscular más común diagnosticada durante la infancia. Produce una deficiencia muscular progresiva y rápida que conduce a la discapacidad física y a una muerte prematura debido a complicaciones respiratorias y cardíacas. La mayoría de las veces tiene su origen en un gen defectuoso. No es el caso de Pelayo, lo suyo es debido a una mutación.
La enfermedad le fue detectada cuando tenía dos años y medio. La sesiones de fisioterapia en el Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo y las visitas a los médicos siempre han formado parte de su vida. Fue en julio de 2014 cuando empezó a tomar Atalureno por uso compasivo, convirtiéndose así en el primer niño de España en recibir este medicamento de manera experimental. «Notamos la mejoría desde el principio; aunque tenía sus limitaciones pudo empezar a subir escalones e incluso a saltar, algo que nunca había podido hacer», comentaba su madre, Valle, quien añadía que «sabemos que no es una cura pero sí ha conseguido ralentizar una enfermedad que es degenerativa».
[ze_summary text=»Su neurólogo ha solicitado que vuelva a recibir Atalureno»]Su neurólogo ha solicitado que vuelva a recibir Atalureno[/ze_summary]En abril de 2019 -argumentando que el Atalureno solo es para personas que pueden andar (Pelayo por entonces sí podía andar, aunque lo hacía con algo de ayuda)- le fue retirado el fármaco. El empeoramiento fue inmediato tanto a nivel motórico como respiratorio; de hecho, los médicos están valorando que comience a usar un respirador por las noches, algo que suele ocurrir con estos niños a partir de los 16 años.
Su madre insistía en que «ha perdido mucho, más de lo que suele ser la evolución habitual de la enfermedad» y que incluso su neurólogo ha solicitado que vuelva a recibir Atalureno. Los padres de Pelayo, que viven en Cobisa y tienen otros tres hijos, creen que la negativa del Sescam se debe al elevado coste económico del tratamiento (alrededor de 300.000 euros al año).
En su lucha por recuperar el tratamiento y así ganar tiempo a la distrofia muscular de Duchenne, han presentado una reclamación en Atención al Paciente. También han recurrido al abogado de la Asociación Duchenne Parent Projec para tomar las medidas que sean necesarias.
Por otro lado, con el fin de reunir apoyos, se ha puesto en marcha una recogida de firmas en la plataforma Change.org. La acogida ha sido tal que en un solo día se han alzando 4.400 firmas de las 5.000 que se piden.
Sanidad dice que «el medicamento no está suficientemente probado»
Fuentes de la Consejería de Sanidad de Castilla-La Mancha consultadas por este periódico han indicado que el medicamento de Atalureno no está suficientemente probado, de ahí la negativa que este departamento está ofreciendo a la familia.